合作交流王奕鸥主持国内首届生长激素政策

5月19日，正值国家食药监管总局（CFDA）发布罕见病用药加快审批等政策的征求意见稿、向全社会公开征求意见之际，由袖珍人之家等四家罕见病组织联合病痛挑战基金会主办的“生长激素政策研讨会”在京召开。罕见病医保“青岛模式”发起人刘军帅、医院专家茅江峰、政策研究专家、社会工作领域的学者和多家药企代表、公益从业者、病友代表汇聚一堂，针对罕见病病友使用重组人生长激素的保障制度建设，共同探讨行动策略和行动方法。病痛挑战基金会秘书长王奕鸥担任主持人。

会场

王奕鸥介绍了到会嘉宾和会议背景，她表示，生长激素药物是多种罕见病病友的基本用药，关系着他们的身体发育、疾病治疗，随着药监局最新政策的征求意见稿出台，我们看到了罕见病用药的研发、审批进一步拓宽门槛的希望，病痛挑战基金会愿意支持病友组织站出来发声，共同搭建政府、医学界、企业、媒体和病友群体进行对话、沟通的平台，多方协力，为生长激素药物尽快有制度保障而行动。

王奕鸥

先行发言的是共同需要生长激素的四种罕见病的病友组织代表。袖珍人之家发起人袁纳纳，介绍了生长激素缺乏症，又称垂体性侏儒症，在生长和发育方面严重滞后，不治疗会导致成年身高在厘米左右，第二性征不发育，可能引发重度骨质疏松等疾病，严重的会导致残疾或影响寿命。通过注射重组人生长激素和性激素，身高和第二性征、并发症可以得到很大改善。

袁纳纳

小胖威利罕见病关爱中心的代表焦苗苗发言，她从自己孩子的案例说起小胖威利综合征，主要是15号染色体突变然后导致身材矮小、发胖、智力缺陷、性腺发育迟缓等等综合情况。目前为止，生长激素是能够缓解或者解决小胖威利病情药物之一。

焦苗苗

特纳之家发起人杨洋说，特纳综合征又称先天性卵巢发育不良综合征，它是一种染色体缺失引起的先天性疾病，正常的女性有两条X染色体，但特纳综合征患者，其中一条X染色体缺失或者结构异常，临床中最常见的染色体核型是45X，特纳综合征最主要表现为身材矮小和第二性征发育迟缓。

杨洋

北京CAH互助交流中心的负责人陶晓华介绍了先天性肾上腺皮质功能增生症，这是一种常染色体隐性遗传疾病，现在60人中就有1人携带CAH基因，如果携带者和携带者结婚，就有四分之一的可能生育患儿。她表示，CAH患者如果使用生长激素，完全可以享受和健康人士一样的生活。

陶晓华

根据以上病友组织代表介绍，生长激素缺乏症的发病概率为五千分之一，全国大概有20万人；小胖威利综合征据统计全国有人~人，医院做了调查，被确诊的孩子不到人；特纳综合征其发病率约为1/，估计全国病友约为20万人；典型性的CAH发病率为1/、而非典型的发病率为典型的10倍。这些疾病的患者只要使用生长激素，就可以极大地改善身体状况、提高生活质量，但药物费用约在一个月3-4万左右，普通家庭很难承受。

为此，袖珍人之家致力于推动病友用药的可及性，从年开始给卫计委寄建议信，呼吁将注射用重组人生长激素纳入《国家基本药物目录》，以减轻生长激素缺乏症患者用药经济负担。

医院内分泌科副主任医师茅江峰教授，从医学的角度介绍了四种疾病的情况，并通过案例的鲜明对比，总结了生长激素对适用患者的两大好处，儿童时期长身高，成年时期更重要的是从健康的角度出发，能有一个好的身体。茅教授指出，打生长激素的费用就跟教育的投入是一样的，表面上看不出来，但对于身高矮小的人来说，长几厘米乃至更高，人生就会发生很大改变。教授还用一个词形容“四两拨千斤”，你在关键的时候来一针，将来能省九针，越早使用生长激素越好。从可行性的角度出发，如果可以覆盖50%-60%的患者也是很好的，所谓有多大力就使多大劲。

茅江峰

青岛市社会保险研究会副会长兼秘书长刘军帅，分享了罕见病医保“青岛模式”的经验，并围绕建设生长激素用药保障制度提供了建议。青岛的机制创新在于共创型机制，依据“政府主导、医保运行、多方共付、以药带病”的医保思路，由政府和多方出资来报销特效药。刘军帅指出，生长激素虽然没有进入《国家基本药物目录》，但从年就在医保药物目录里，为什么报销不了？因为两个问题，一是限制了适用范围，只能给烧伤、儿童等特定对象使用，大多罕见病、尤其是成人使用无法报销；二是规定了只能作为住院用药，但大多罕见病病友需要的是门诊用药，也就不能报销。他建议病友机构，下一步的任务是给各地的省市相关部门进行倡导建言，推进上述两点问题的制度改进，从而解决大多病友的医保报销问题。

刘军帅

备受瞩目的多方讨论环节，由病痛挑战基金会秘书长王奕鸥女士主持，参与讨论的有政策研究学者刘军帅、医院内分泌科副主任医师茅江峰、生长激素厂家代表、媒体及病友组织和病友代表。不同身份的代表，从自身的角度出发，各自讨论生长激素纳入医保出现的问题及需求以及看法。其中有政策研究专家指出，我们应该更加精确病友的诉求、企业各方应该做出什么研究、群体之间怎么平衡，可以从两个方面来论证：1、我们可以向政府证明我们的方案社会价值、经济价值高；2、证明医保负担是可承受的，对国家来说可以解决。

讨论现场

经过80分钟热烈讨论，主持人王奕鸥最后说道，今天大家给出了很多操作的行动策略，可能后续需要大家的建议。今天自己收获也特别多，现在这个阶段对我们罕见病群体、机构来讲，需要有勇气站出来，有热情有担当，并且要发现具体的痛点、推动问题的具体解决，这也很考验我们的能力和智慧，包括对现有的医疗政策的解读、掌握，明确我们在推动什么、如何推动。在这个过程中，不仅是罕见病病友组织，包括医药企业、医生、政府、专家学者还有广大公众，值得站到一起来解决这些问题。我们病友群体为此付出的努力，也都是有价值的。

大合影

会后，与会者一致呼吁，以药带病，推动生长激素使用人群的用药可及性，希望社会各界共同努力，推动这一关系到多种罕见病群体的药物，尽快飞入万千病友家。

病痛挑战基金会

北京病痛挑战公益基金会（简称病痛挑战基金会）是北京市第一家







































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